希望更光明的未来:凯宁的故事

在澳门正规博彩十大排行平台的“病人都指望着澳门正规博彩十大排行平台”系列的第二部分, 凯西和马库斯讨论了他们的儿子凯宁被诊断出患有一种叫做杜氏肌营养不良症的遗传性疾病.

“她的未来掌握在自己手中”:KK的软骨发育不全之旅

在澳门正规博彩十大排行平台新的“病人都指望着澳门正规博彩十大排行平台”系列视频的第一部分, KK和她的家人谈论了他们如何对待软骨发育不全的生活.

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自1997年成立以来, 澳门正规博彩十大排行平台运用澳门正规博彩十大排行平台的科学专业知识来了解遗传疾病的潜在原因，以创造变革性的药物, 使用多种治疗方式. 澳门正规博彩十大排行平台批准的药物治疗软骨发育不全, 严重血友病A和几种罕见的遗传性和溶酶体贮积病. 澳门正规博彩十大排行平台还在推进一个行业领先的研究药物管道，这些药物处于临床和临床前开发的各个阶段.